有哪些罕见病有药可治?

2020-07-10 00:09发布

我今年三十四岁了,最近不知道怎么回事身上特别不舒服,今天去医院做检查的时候,医生说我患有ald罕见病,所以我想问一下专业人士,ald罕见病能治好吗?
1条回答
1楼 · 2020-07-10 00:32.采纳回答
肾上腺脑白质营养不良在遗传方式上可分两种类型,一种是较多见的X连锁遗传(XLALD或简称ALD)。激素替代治疗对ALD患者肾上腺素皮质功能不全有效,但不能改善神经系统症状。饮食治疗结合服用Lorenzo油,能使血浆中的C26:O水平降为正常。尽管生化改变令人鼓舞,但临床效果却不理想。骨髓或脐血干细胞移植主要适应于影像学异常明显而神经症候轻度的脑型患儿,可以重建酶活性,改善临床症状。

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