再生性障碍性贫血的治疗，主要是免疫抑制剂，即通过抑制异常的免疫攻击来释放恢复干细胞的造血能力，约半数再生障碍性贫血的患者会在使用免疫抑制剂3—6个月后起效，部分单药效果不好的还需要联合第2种免疫抑制剂治疗，年轻的再障患者如果有合适的供者，会主张进行异基因造血干细胞移植。